卟啉|卟啉改善脊髓小脑共济失调36型GGCCTG重复扩张介导的细胞毒性

脊髓小脑共济失调36型(SCA36)是一种由核仁蛋白56 (NOP56)基因第一个内含子中扩展的GGCCTG六核苷酸重复序列(HNR)引起的非编码重复序列扩展障碍。另一种致病的HNR扩增源自C9orf72-linked GGGGCC重复,形成g -四重体(GQs),影响遗传稳定性、RNA剪接和神经突中的mRNA定位。卟啉衍生物TMPyP4被证明可以通过结合和扭曲RNA GQ结构来改善GGGGCC HNR膨胀引起的RNA毒性。GGCCTG HNRs可能形成RNA GQs;因此,我们研究了几种卟啉衍生物是否可以降低sc36细胞模型中的RNA毒性。其中,已在临床应用的叶绿素铜钠和氯化hemin降低了GGCCTG扩张介导的sc36细胞毒性,提高了细胞活力。这些数据表明卟啉是治疗sc36发病机制的潜在候选药物。

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原卟啉 IX 二甲酯,CAS号:5522-66-7

上海金畔生物科技有限公司是国内光电材料,纳米材料,聚合物;化学试剂供应商;专业于科研试剂的研发生产销售。供应有机发光材料(聚集诱导发光材料)和发光探针(磷脂探针和酶探针)、碳量子点、金属纳米簇;嵌段共聚物等一系列产品。

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上海金畔生物科技有限公司是国内光电材料,纳米材料,聚合物;化学试剂供应商;专业于科研试剂的研发生产销售。供应有机发光材料(聚集诱导发光材料)和发光探针(磷脂探针和酶探针)、碳量子点、金属纳米簇;嵌段共聚物等一系列产品。sjl2022/01/19